Новое в лечении муковисцидоза

Кистозный фиброз является генетическим заболеванием секреторных желез, которое поражает около тридцати тысяч человек в Соединенных Штатах и семьдесят тысяч человек во всем мире.
Секреторные железы ответственны за выработку слизи и пота, но при заболевании эти выделения накапливаются в легких, блокируют дыхательные пути и создают благодатную почву для бактерий. В результате состояние вызывает тяжелые и повторяющиеся инфекции легких. Помимо легких, кистозный фиброз также влияет на другие жизненно важные органы, такие как печень и поджелудочная железа. Кроме того, это может повлиять на кишечник и репродуктивные органы тела.
На данный момент фиброз неизлечим. Тем не менее, международная команда исследователей из Университета Джорджа Вашингтона в Вашингтоне, округ Колумбия, в сотрудничестве с Университетом Перуджи и Римским университетом (расположенными в Италии), возможно, обнаружила новый препарат, который может лечить и останавливать прогрессирование этого заболевания.
В исследовании рассматриваются терапевтические эффекты тимозина альфа-1. Tα1 представляет собой синтетический вариант природного полипептида, который был впервые выделен из ткани тимуса и который играет определенную роль в иммунитете, а именно уменьшает воспаление и исправляет генетические дефекты.
Кистозный фиброз происходит в результате мутации в генетическом коде белка, называемого регулятор трансмембранной проводимости кистозного фиброза. Этот белок обычно регулирует активность хлоридного канала, который отвечает за равновесие между солью и водой в легких. При фиброзе мутация, называемая p.Phe508del, заставляет этот белок преждевременно разрушаться, что приводит к плохой проницаемости хлоридов и может привести к воспалению легких.
В новом исследовании отмечается, что сложные патогенные механизмы, лежащие в основе болезни, требуют терапевтического подхода, который объединяет несколько препаратов. Авторы добавляют, что до сих пор, однако, ни один препарат с множественными положительными эффектами лечения фиброза не был обнаружен.
Однако исследователи сообщают: их исследование показывает, что Tα1 может исправлять дефекты в тканях мышей с болезнью, а также дефекты клеток у пациентов с мутацией p.Phe508del.
Полезное действие Tα1 имеет двоякий характер: препарат способен одновременно снижать воспаление, типичное для кистозного фиброза, и улучшать активность, созревание и стабильность регулятора трансмембранной проводимости.
Tα1, известный на рынке под другим названием, клинически одобрен уже более пятнадцати лет в тридцати пяти странах и широко используется для лечения вирусных инфекций, иммунодефицитных заболеваний и ВИЧ.
Авторы исследования отмечают, что в настоящее время существует несколько методов лечения муковисцидоза, и хотя они значительно улучшают продолжительность жизни, как правило, речь идет о продолжительности жизни в сорок лет. Ни одно лечение не может быть проведено самостоятельно. Разработанная методика потенциально может исправить генетический дефект, вызывающий муковисцидоз и уменьшить воспаление, которое происходит в результате.

Источник: Nature Medicine

Кислородная терапия и вентиляция при ХОБЛ

Новое исследование показывает, что плательщики и больницы могут сэкономить миллионы на стоимости повторного помещения в лечебное учреждение  и госпитализации  пациентов с ХОБЛ. Многогранный подход к лечению дает значительные финансовые преимущества, улучшая качество ухода за пациентами, считают авторы.
В исследовании на тему использования домашней неинвазивной вентиляции (NIV) при ХОБЛ были подсчитаны расходы и экономия при использовании этого метода по сравнению с только одной кислородной терапией или использованием менее продвинутой терапии NIV после выписки пациента. Экономическая модель показала, что как больницы, так и плательщики могут извлечь выгоду из значительного сокращения расходов на госпитализацию, повторное обращение, а также значительно улучшить качество помощи пациентам, живущим с ХОБЛ.
Как одна из наиболее распространенных, недооцененных болезней во всем мире и третья ведущая причина смерти в США, ХОБЛ продолжает оставаться растущей проблемой для отрасли здравоохранения. Это заболевание поражает приблизительно четыреста миллионов людей во всем мире, в то время как миллионы случаев остаются не диагностированными. Это не только является основной причиной заболеваемости и смертности, но также и приводит к существенному увеличению расходов на здравоохранение, главным образом из-за результатов госпитализации, что делает его экономическим бременем с расходами, которые оцениваются в пятьдесят миллиардов долларов к 2020 году. Помимо того, что пациенты сталкиваются с экономическими проблемами и страданиями, как правило, уход прекращается после выписки из больницы, что часто приводит к повторной госпитализации.
В попытке справить эту ситуацию, специалисты рассмотрели, как больницы и плательщики могут более эффективно управлять лечением ХОБЛ и сопутствующими заболеваниями, внедряя расширенный режим NIV в условиях домашнего ухода. Многогранная программа включает в себя комбинацию терапий, в т.ч. лечение с использованием NIV, кислородная терапия, привлечение терапевта, обучение пациентов и прием медикаментов. Эта программа на дому доказала свою способность обеспечить больницам и плательщикам экономию сбережений, а также позволила проходить лечение дома.
Так, для больницы, охватывающей двести пятьдесят пациентов с тяжелой формой ХОБЛ, сокращение количества повторных визитов привело к накопленной экономии в размере 402 981 за тридцать дней и 449 101 в течение девяноста дней при многогранном подходе к терапии с использованием расширенного режима NIV-терапии на дому по сравнению с отсутствием такого лечения или использованием менее развитых приборов для домашнего лечения. После изучения тысячи пациентов с ХОБЛ, получавших этот же комбинированный метод лечения, оказалось: больницы сэкономили 1,6 миллиона долларов США за первые тридцать дней и 1,8 миллиона долларов США за девяносто дней по сравнению с отсутствием лечения NIV или менее продвинутыми средствами терапии NIV.
Плательщики на основе данных о ста тысячах пациентов с тяжелой формой ХОБЛ за три года сэкономили триста двадцать шесть миллионов долларов при использовании этой домашней системы по сравнению с отсутствием лечения NIV. Кроме того, плательщики в совокупности сэкономили 1,04 миллиарда долларов США при использовании домашнего лечения NIV по сравнению с использованием менее прогрессивного терапевтического устройства NIV в течение трех лет.
Домашняя модель NIV, описанная в этом исследовании, может быть легко принята другими медицинскими учреждениями и плательщиками и, как ожидается, окажет существенное влияние как на клинические результаты, так и на затраты на здравоохранение, отмечают специалисты. Поскольку системы здравоохранения продолжают продвигать ценностный подход, становится все более важным демонстрировать, что подобные программы могут сократить расходы и улучшить опыт пациентов с использованием экономических исследований.
Поскольку ХОБЛ является наиболее распространенной причиной повторных обращений, эти данные указывают на актуальность домашнего ухода при управлении ХОБЛ. Доступное во всем мире устройство, используемое в этом исследовании, предлагает уникальный метод, предназначенный для индивидуального лечения и обеспечения повышенной поддержки пациентов по пути из дома в больницу, а также для автоматизации процесса титрования
Работа основана на других недавних результатах, которые показывают, как такие технологии могут не только обеспечивать непрерывный уход и улучшать жизнь пациента, но и способствовать значительному сокращению расходов на здравоохранение.

Источник: PRNewswire