Лечение муковисцидоза

Новое исследование, в котором сравнивали пациентов с муковисцидозом в США и Канаде, показало: несмотря на то, что состояние здоровья пациентов и состояние функции их легких улучшилось в обеих странах за период с 1990 по 2013 год, темпы улучшения в США были наиболее быстрыми.
Питание и функция легких тесно связаны с выживанием у людей, живущих с муковисцидозом, наследственным заболеванием, которое поражает дыхательную и пищеварительную системы.
В исследовании, финансируемом Фондом кистозного фиброза в США, использовались данные о почти тридцати восьми тысячах пациентов из реестра Фонда кистозного фиброза США и пяти тысячах ста сорока девяти пациентах канадского реестра. В исследовании сравнивались изменения в двух округах по таким показателям, как функция легких и индекс массы тела пациентов с муковисцидозом.
По мнению авторов, поддержание веса является ключевым прогностическим маркером при кистозном фиброзе (муковисцидозе), а недостаточное питание — серьезная проблема при заболевании. Люди с муковисцидозом, родившиеся после 1990 года в США, сейчас питаются лучше, чем канадцы.
Функция легких, еще один ключевой показатель при муковисцидозе, улучшилась как в Соединенных Штатах, так и в Канаде. Тем не менее, скорость улучшения функции легких была выше во всех возрастных группах в Соединенных Штатах по сравнению с Канадой. Одним из критических измерений для пациентов с болезнью легких является принудительный объем выдоха (FEV) — сколько воздуха человек может выдохнуть в течение первой секунды.
В этом исследовании средние показания FEV1% для детей в возрасте 6-18 лет увеличились на 2,9% за пять лет по сравнению с канадскими детьми, у которых средний показатель FEV1% увеличился на 2,1% за тот же срок.
Функция легких среди детей в возрасте 6-18 лет в исследовании, проведенном Соединенными Штатами, к 2002 году превосходила показатели ровесников из Канады в той же возрастной группе. В группе взрослых (19-40 лет) пациенты в Соединенных Штатах превзошли Канаду к 2006 году. Функция легких у пациентов в возрасте старше сорока лет оставалась ниже, чем у канадцев в той же возрастной группе за весь период исследования, хотя скорость изменения в США была выше, чем в Канаде.
По словам исследователей, большая скорость улучшения функции легких и показателей питания в Соединенных Штатах, возможно, объясняется более ранним внедрением инициатив по скринингу новорожденных или повышению качества медицинских услуг, а также улучшению доступа к медицинскому обслуживанию в рамках Программы медицинского страхования детей, которая помогает обеспечивать медицинской помощью детей в семьях, чей домашний доход слишком высок, чтобы претендовать на другую программу здравоохранения, но которые не могут позволить себе частных специалистов.
Результаты этого исследования показывают позитивные тенденции в отношении здоровья людей с муковисцидозом как в Канаде, так и в США.

Источник: American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine

Новое лечение фиброзирующего альвеолита

Исследователи получили грант Национального института сердца, легких и крови на углубленное изучение механизмов, которые вызывают образование рубцовой ткани в почках, а также в легких при фиброзирующем альвеолите.
Используя объединенные знания, исследователи будут изучать патогенный процесс, который вызывает образование рубцовой ткани, называемый фиброзом, влияющий на разные органы и приводящий к серьезным проблемам со здоровьем, в том числе к такому заболеванию легких, как фиброзирующий альвеолит.
Исследователи сосредоточатся на гене под названием RIPK3 и той роли, которую он играет в развитии фиброза легких и почек. Они также будут стремиться выявить новые биомаркеры для определения тяжести заболевания и новых молекулярных целей для диагностики и лечения пациентов, чьи легкие или почки страдают от этого состояния.
Почти любое хроническое заболевание, которое прогрессирует до конечной стадии, такое как заболевание легких или почек, приводит к фиброзу, который в конечном итоге отвечает за нарушение работы органов, отмечают авторы. Тем не менее, существуют очень ограниченные варианты лечения таких проблеем.
В предыдущих исследованиях ученые обнаружили, что ген RIPK3, который играет ключевую роль в регулировании запрограммированного пути смерти клеток, называемого некроптозом, имеет важное значение для формирования и прогрессирования фиброза. Ген кодирует общий тип сигнальной молекулы в клетках, называемых протеинкиназой. Используя генетически модифицированных мышей, команда продемонстрировала, что грызуны, не имеющие RIPK3, были защищены от фиброза почек, но подвержены легочному фиброзу. Следовательно, различия в органах и тканях могут быть обусловлены различными сигнальными путями, через которые действует RIPK3.
Теперь исследователи стремятся охарактеризовать функцию RIPK3 и молекул, на которые она нацелена, чтобы оказывать разнообразное воздействие на фиброз почек и легких. В дополнение к использованию химических ингибиторов, протестированных на мышах, исследователи применят низкие дозы монооксида углерода, которые, как показывают предварительные данные, могут регулировать этот путь клеточной смерти, потенциально ограничивая или уменьшая количество образования фиброза. Исследователи также будут использовать образцы тканей людей, чтобы исследовать эти молекулы и выяснить, могут ли они быть предиктором или биомаркером болезни.
Существует две возможности для потенциальной терапии человека — специфический ингибитор этого белка или использование газообразного монооксида углерода для нацеливания на этот путь.
Физиологическая связь между почками и легкими — это новая область исследований. Совместная работа направлена на развитие терапевтического применения монооксида углерода. Ученые отметили, что хотя физически почки и легкие далеки друг от друга, есть данные о связи между ними, причем оба органа обнаруживают связь при различных заболеваниях.

Источник: Weill Cornell Medicine